地贫患儿救命药断档 家长呼吁食药监加快审批进程目前并未发现替(2)

【标题】地贫患儿救命药断档 家长呼吁食药监加快审批进程目前并未发现替(2)—王勋

　　在医院蹲了四天，还是没买到。“今天我劝她，别等了，胺暂时是没有的，他还不甘心，说再等一天。”近日，又有公益人士@老大笨象在微博爆料称，越来越多的医院缺少一款名叫“去铁胺”的重型地中海贫血患儿一线排铁药物，长期缺药可能危及患儿生命。搜狐公众号极光从南方医科大学南方医院和深圳大学第一附属医院得知，“去铁胺”确实短缺。深圳大学第一附属医院儿科主任陈光福教授称“已经缺药半年了”，“据说是因为换了厂家，一时供应不上”，“去铁是地贫患儿最基本的治疗，每天都要用的。”一份落款为山德士（中国）制药有限公司的情况说明显示，该公司进口的甲磺酸去铁胺（商品名：得斯芬）因为更换生产厂家，“已经向国家食品药品监督管理总局递交《进口药品注册证》的补充申请”，但“无法确定审批通过时间”“胺”没了怎么办？家长们急了目前国内大多数地中海贫血患儿使用的都是皮下注射的除铁剂“得斯芬”（去铁胺），国内供应商仅有山德士一家，患儿一般需每周注射5次，每次8小时。
　　地贫患儿家长、广东省地贫协会家长互助会副会长罗展新告诉极光，2015年9月起，各大医院“去铁胺”的供应就开始断断续续，现在全国两万多重型地贫患儿都在等着。另有多名患儿家长朋友圈截图显示“断药几个月了。”罗世鹏的妈妈每两周会去一次医院，每次都要到中心药房问一声“胺到了没？”，但是每次听到的都是没有。她说：“我孩子推得比较慢，差不多要10个小时，以前每天一放学，就要给他推上针，早晨去上学再拔下。”用了八年多的去铁胺没了，现在每天给他吃三片去铁酮片，不敢多吃。前段时间，有家长通过渠道买到了药，她又从这位家长那里买了两盒，但是两周就用完了。铁排不干净，脸会发黄，甚至变黑。与此同时，有的家长开始对国家食药监总局隔空喊话。有患儿家长给食药监总局写了一封公开信，其中呼吁道：“地贫孩子要是规范输血和规范排铁，他们也能像正常孩子一样生活，有些孩子教上重点大学，考上研究生和博士，一样享受美好人生，要是没有排铁药，这一切的一切，将会终止，所以恳求贵局相关部门，尽快通过山德士的相关审批。”@老大笨象@广州义工娟姐等公益人士也通过自媒体渠道发声呼吁相关部门加快审批进程。
　　是否有可替代药品？专家：没有这一说法南方医科大学南方医院副主任医师何岳林告诉极光，“实际上还有奥贝安可和恩瑞格两款除铁药”，然而，家长们似乎并不大愿意使用奥贝安可和恩瑞格。陈光福教授则认为“这个药是必须的的，没有可替代这一说法”，三种除铁药，其中一种药是新药，一方面是效果和副作用不确定，另一方面价格也比较高；另外一种药和去铁胺作用又不大一样，一些重的病人，需要两种药联合使用。广东省地贫防治协会理事、地贫服务总队副队长何淑娟进一步解释：年龄小的孩子一般用的都是去铁胺，一方面是去铁胺上市比较早，相对也比较安全，另一方面，恩瑞格价格高昂。
　　去铁胺和去铁酮的作用不大一样，去铁胺是去肝脏和血管铁，去铁酮是针对心脏铁的。何淑娟举例说“像我女儿这样十几二十几岁的患者，体内铁会比较多，就需要去铁胺和去铁酮两种药一起用。”，“特别是大龄患者，口服一天需要十几粒才出得来效果，恩瑞格哪里用得起”。“我们建议至少4岁以上的孩子才用去铁酮。”极光查询发现，以每盒28片装的恩瑞格的网上报价为例，售价高达2000元，同时标明用于治疗年龄大于6岁的患者。此外，奥贝安可（去铁酮）药品说明书显示，去铁酮治疗剂量不建议超过100mg/公斤/天，因为会潜在地增加不良反应的危险性。说明书还在注意事项栏建议：免疫缺陷患者应避免使用。肝功能不良患者应慎用。6岁以下儿童不宜服用。审评耗时一年半药企：还在审批中进度不清楚2015年10月12日，“得斯芬”国内供应商山德士（中国）制药有限公司发布情况说明称，因为注射用甲磺酸去铁胺国外生产厂家变更，已向国家食药监总局递交产品《进口药品注册证》补充申请，该申请尚处于食药监总局的审批进程中，暂无法获知确切的审批通过时间。另外，这份通报还提示，产品有限期18个月，国内现有库存产品的有效期最晚至2017年3月。
　　公司对此深表歉意，并承诺，一旦申请通过，将第一时间通知各医院。山德士（中国）商务部负责广东地区药品销售的郭经理12月29日下午对极光表示“这个药断了几个月了，现在审批到哪儿了，我也不清楚。”从国家食药监总局官网查询甲磺酸去铁胺信息显示，该产品厂商为瑞士药企NovartisPharmaSteinAG，原注册证发证时间为2014年9月13，有效期至2019年9月12日。食药监总局药品评审中心公示的在审品种目录显示，该药品补充申请两次，分别受理于2015年3月和2015年6月。国家食药监总局药品审评中心一工作人员告诉极光“药品的具体审批进程涉及到企业机密，是不允许公开的，只能药企自己查看。”在沈阳药科大学工商管理学院副院长陈玉文看来，在目前的条件下，从技术层面，一年半的审评流程是可以理解的。
　　为什么更换国外生产厂家也耗时长久？陈玉文教授认为，在过去，我们国家采取了将开发者和生产企业挂钩的评价机制，也就是现在所说的产权所有人制度。在生产的时候，需要提供相关资质的证明，这是监管的一个必要程序。药品审评积压严重官方曾承诺：2016年底前消化完存量中国经营报2014年曾发文批评食药监审批效率低下，引用医药界人士话称，外资医药公司的大量在国外上市三四年甚至七八年的新药至今仍在排队等待审批之中。“如果是小分支药物，滞后三四年很正常，如果是抗体药物时间更长，5到7年很普遍。”陈玉文教授也谈到，对企业而言，当然希望越早通过审评越好。目前，我们国家相关部门也采取了一些措施，来应对排队长问题。主要措施有两种，一方面通过增加申请额度，过去申请新药只需要几万元，现在门槛提高了，药企做试药和申请也会更加严肃。另一方面是采取自查的方式，企业通过自查发现问题后就主动撤回再申请，这些都缓解了审评积压问题。
　　同时我们国家还针对一些创新药品开通了绿色通道。国家食药监总局副局长吴浈2015年在国新办的发布会上曾公开表示“现在我们手上在审的有21000个品种”。2015年8月，国务院下发的《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》要求，严格控制市场供大于求药品的审批，争取2016年底前消化完积压存量，尽快实现注册申请和审评数量年度进出平衡，2018年实现按规定时限审批。随后，食药监总局开通了绿色通道。背景知识：地中海贫血地中海贫血是一种少见的遗传性血液病,多发于地中海沿岸,中东、中亚和东南亚等地区国家,我国以广东、广西和海南省发病率最高。根据一项2012年广东省地贫防控项目基线调查数据显示，广东户籍人口中地贫基因携带率约16.8%，另外，有媒体报道，广西“地贫”基因携带者超过20%。
　　今年3月发布的《中国地中海贫血蓝皮书（2015）》显示，全国有3000万名“地贫”基因携带者。患儿多于婴儿期发病，生后3～6个月内发病者占50%，其中重型β地贫须终生输血维持生命。如不治疗，多于5岁前死亡。2014年，云南文山一位父亲通过烧草药火熏的方式给患有β地中海贫血（重型）6岁的女儿做治疗的新闻曾引爆网络，引发社会广泛关注。广东省地中海贫血防治协会会长、南方医科大学附属南方医院儿科主任李春富教授对南方日报介绍，地贫是导致广东出生缺陷的头号疾病，通常重型β地贫的治疗有两种选择，一是输血替代治疗，即终生输血和使用除铁剂；二是造血干细胞移植。终身输血是大部分重型地贫患儿的选择。
　　而长期的输血会并发含铁血黄素沉着症，过多的铁会沉着于心肌和其他脏器，最严重的后果是心力衰竭和肝纤维化及肝功能衰竭，是导致患儿死亡的重要原因之一。近年来，地贫患者问题也已经引起政府部门的重视，广东于2011年设立了广东省地中海贫血预防控制项目，连续10年，每年投入3500万元，在全省范围内实施地贫防控工作。今年9月，海南省人民政府办公厅印发《海南省健康扶贫工程实施方案》，将地中海贫血报销纳入重点任务，12月10日起，患者将可享受一定额度的医保报销。

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