对话宜昌人福药业：“毒贩妈妈”推动了国内氯巴占的上市，不放弃任何一个小群体

顶端新闻·河南商报首席记者 张逸菲 文/图

(资料图片)

2021年年底，“毒贩妈妈”的案件引发全社会关注。

因两岁的儿子患有癫痫类罕见病，医生建议服用海外药品氯巴占控制病情，但氯巴占在我国属国家第二类精神管制药品，“毒贩妈妈”李芳(化名)与很多患儿家长一样，只能通过代购购买氯巴占。

可在一次帮代购“铁马冰河”代收氯巴占包裹后，她被中牟县检察院以“走私、运输、贩卖”毒品罪起诉，虽在之后被以“犯罪情节轻微”为由不予起诉，但关于“氯巴占是救命药不是毒品”等声音在网上被广泛讨论。包括顶端新闻·河南商报等多家媒体对此事持续关注，顶端新闻在此期间先后发布《代购失联、患儿买不到药……氯巴占急需“身份证”》《氯巴占仿药距面世一步之遥?》等相关报道。

2022年3月，国家药监局出台《氯巴占临时进口工作方案》，9月22日，进口德版氯巴占在北京协和医院开出首单。捷报频传，9月14日，国产氯巴占片首次获批，进一步提高了药品的可及性，为国内患者带来福音。

10月14日，河南省儿童医院公众号发文，称曾经“一药难求”的氯巴占，正式进入河南省儿童医院;10月22日，宜昌人福药业线上召开氯巴占片全国上市发布会。

为此，顶端新闻专访了宜昌人福药业研发部总工程师李莉娥，为公众和患儿家庭解读国产氯巴占的药效和药品“问世”过程中各方的努力。

备受争议的二类精神药品，终于有了合法身份

顶端新闻：氯巴占的最新进展如何?

宜昌人福：目前已经能在山东省药品集中采购平台看到药品的挂网信息，也就是说，山东的医疗机构可以通过集采平台进行采购，其他省份应该也会陆续挂网。10月14日公司的第一批氯巴占已正式发货，将陆续销往全国各地。

顶端新闻：今年9月，宜昌人福收到国家药监局核准签发的氯巴占的《药品注册证书》，这是否意味着，氯巴占在我国药品中有了合法“身份证”?

宜昌人福：是的，《药品注册证书》是指药品的安全性、有效性、质量可控性通过了国家药监局药品审评中心系统的评价。

顶端新闻：宜昌人福从何时开始筹备研发和生产氯巴占?

宜昌人福：早在2017年，国家卫健委发布的《关于印发第二批鼓励研发申报儿童药品清单的通知》，就对这种氯巴占孤儿药群体进行了系统的梳理，宜昌人福正好研究的是麻精领域的药品，当我们在了解到，氯巴占可以满足临床需求后，第一时间向国家递交氯巴占的立项申请，获批后积极开展研究工作，从整个研发到上市，只用了四年半时间，速度是非常快的。

2021年，我们关注到“毒贩妈妈”的社会事件，当时氯巴占这个产品没有进行注册进口，国内也没有药企针对这个药品进行上市，所以很多癫痫类罕见病家庭会通过代购购买海外氯巴占，这件事情也引发了国家对此类罕见病群体用药的关注，我们也特别加快了进度。

今年三月，我们提交了注册申请。在整个开发和审评阶段，我们一直积极与国家药监部门沟通配合，整个过程得到了他们的大力支持，氯巴占的项目，我们是进入国家药监局药品审评绿色通道的，也正因为此，才加速了药品的上市。

在此期间，我们也保持着与癫痫治疗领域的专家的沟通，参加学术会议、开展公益活动和学术科普讲座，事先传递药品的相关信息，希望保证药品在上市之后，能在临床上得到合理利用。

仿制药和原研药到底有什么区别?

顶端新闻：宜昌人福氯巴占从立项到上市，速度算是比较快的了，这么短的时间，研发团队遭遇了哪些困难?

宜昌人福：主要有三个方面的困难。原料方面，我们需要做工艺上的探索。根据文献，这个产品有5条合成工艺路线，但是这5条的总收率都很低，都不到10%，这意味着研发成本高，所以我们做了自己的工艺路线，充分考虑到知识产权、药品安全、环境保护和成本控制等方面，尽量减轻患者购药负担又确保安全。

在生产线方面，对于药企来说，重新建立一条生产线是大事，需要考虑到综合成本。在研发生产氯巴占之前，我们还未涉及到治疗儿童癫痫这个领域，镇静类药品是我们的主线，但当看到2017年卫健委发布的文件之后，我们的想法是，不愿意放弃任何一个小群体。

最后是杂质研究，因为氯巴占片主要针对的是小儿癫痫病群体，我们在研发期间做了20多个基因杂质的研究，杂质研究是药品研发中非常重要的指标，如果杂质高，可能在服药过程中遇到不少不良反应。

顶端新闻：是否可以理解为在服药中尽量减少副作用?

宜昌人福：是的，减少副作用，保证药品安全性。

顶端新闻：据我了解，氯巴占的分子式早在1966年就被国外合成，宜昌人福的氯巴占是仿制药，特别是在药效方面，仿制药和原研药到底有什么区别?

宜昌人福：我们的仿制药既有跟原研药一样的活性成分，规格、适应症、给药用途、用法用量都与原研药一致。你说的1966年氯巴占被合成，说的就是活性成分的问题，活性成分确定了，但怎样把它做出来，这是查不到资料的，这就取决于采用的工艺、原料等问题。就好比有一个纸杯子，现在的问题是你如何把它做出来。

所以原研药可以理解为，最开始发生这个化合物的，它是有专利保护的，包括后续澳大利亚、美国等国家生产出来的氯巴占，都是仿制药。并不能听到“仿”字，就对药品的药效等产生误解，仿制药可以比原研药做得更好，甚至超越，特别是在我之前说的杂质控制这一块，我们的杂质控制就高于欧洲标准。

不放弃任何一个小群体

顶端新闻：今年9月下旬，德版氯巴占在北京协和医院开出首单，定价317元，国产氯巴占定价是否公布?

宜昌人福：肯定比进口版本便宜，我们的目的就是在质量不降低的前提下，让患者用到更便宜的药。在药效方面，我们一方面做了质量标准的对比，另外是做了体外溶出曲线的研究，我们还做了体内生物等效性的实验，这些方面的数据足以证明我们跟原研药的药效是一致的。

顶端新闻：今后是否有打算在其他罕见病用药的研发生产方面发力?

宜昌人福：有的，我们现在还有治疗成人复发性硬化症和儿童多动症疾病用药的开发。

顶端新闻：一般服用氯巴占的患者都属于罕见病群体，与常规药品相比，销售氯巴占获益肯定比较低，你们怎样考虑?

宜昌人福：与常规用药相比，购买人数少，这是肯定的，也许也没有多少经济收益，但我们就是在这个领域做研究的，目前，我国有100多种罕见病，只有70多种在临床上有药物治疗，这是我们该尽的一份社会责任，不放弃任何一个小群体，我们在做力所能及的事情。