焦点要闻：地夫可特：DMD患儿的最早用药－－郑大一附院儿科田培超

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地夫可特是糖皮质激素的一种，可用于治疗2岁及以上的DMD患者，2017年已经通过美国食品药品监督管理局（FDA）获批上市，是第一种治疗5岁及以上糖皮质激素的药物，适用于任何突变的致病基因。

我们知道，DMD是由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起的一种以肌肉无力和消瘦为特征的疾病，炎症是导致DMD疾病进展的影响因素之一，其通常会触发体内的愈合过程，但患者体内的慢性免疫系统激活会促进肌肉细胞分解，从而加速疾病进展。而地夫可特是一种皮质类固醇前药，其在患者体内的活性代谢产物可通过糖皮质激素受体发挥抗炎作用并抑制免疫系统。

在获批的3期双盲临床试验中，与安慰剂组相比，地夫可特治疗组的DMD患儿在治疗约3个月时肌肉力量显著改善；第52周，较低剂量的地夫可特治疗组相比于泼尼松治疗组肌肉力量显著改善。另外，在一项为期两年的双盲试验中，与安慰剂组相比，地夫可特治疗组的DMD患儿平均肌肉力量更高，患儿保持行走能力的时间更长。

在应用方面，地夫可特是一种口服治疗药物，对DMD患者的推荐剂量为0.9mg/kg/天[5-6] ，服用超过几天时，如需停药需逐渐停止；如有过敏反应或出现严重皮疹则禁止应用。服用地夫可特常见的副作用包括面部浮肿、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、白天尿频、毛发生长不良和肥胖。

地夫可特治疗可能会改变内分泌（激素相关）功能，导致库欣综合征和血糖水平升高，也可能增加感染和胃肠道问题的风险；其还还可能导致行为问题，包括欣快、失眠、情绪变化、抑郁和精神病。同时接受地夫可特慢性治疗的DMD患者应监测骨密度，以及眼睛问题，如白内障、青光眼。

由于地夫可特会抑制DMD患者的免疫系统，建议至少在开始治疗前4-6周接种活疫苗或减毒活疫苗。如需服用中度或强效CYP3A4 抑制剂（如红霉素），应给予推荐剂量的三分之一；如需服用中度或强效CYP3A4诱导剂（包括抗惊厥药苯巴比妥），不可服用地夫可特，因为后者的有效性可能会降低。