儿童用药“剂量靠猜、分药靠掰、缺乏专用药”，民盟中央建言献策

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3月3日，澎湃新闻从民盟中央获悉，当前我国儿童药物临床试验面临不少堵点，为此民盟中央拟向全国政协提交《关于打通儿童药物临床试验堵点的提案》。

提案指出，目前，国内儿童用药医疗市场90%以上的份额被为数不多的外企占领。而我国的儿童新药临床试验少，2021年登记的2033项新药临床试验中，仅有61项在儿童中开展，占比3%，儿童用药陷入“剂量靠猜、分药靠掰、缺乏专用药”的困局，国内儿童超说明书用药处方发生率为3.2%-95%(其中，新生儿高达26%-95%)，我国儿童药物临床试验面临不少堵点。

这些堵点体现在：儿童临床试验机构不充足，研究质量不高，尚未形成系统性网络;受试者难以招募，不少家长认为“让孩子参与临床试验就是当小白鼠”，导致儿童临床试验受试者招募十分困难，受试者人数明显比成人少;临床试验执行难，儿童临床试验设计需要有特殊考虑、在不同年龄段的儿童中进行，而实践中绝大多数儿童试验临床方案都是成人方案的“翻版”，几乎没有专门针对儿童设计的临床试验方案，同时也缺乏针对“使用临床试验药物对儿童生长发育影响”的长期随访数据;研发投入不足，儿童用药销量比较小，医药企业不愿研发，而儿童医院资金相对有限、儿科在综合性医院处于弱势地位等诸多因素，又使儿科临床试验的开展受到掣肘。

为此，提案提出了四点建议：一是出台延长儿童药品专利保护期的政策法规，以鼓励儿童临床试验机构、医药企业加大对儿童用药的研发力度。对儿童用药优先审评审批，并加大对儿童用药研发和创新的保护力度，其中，对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格以及增加儿童适应症或者用法用量的，应给予最长不超过18个月的市场独占期，期间内不再批准相同品种上市;儿童罕见病的药品专利期可以在常规儿童用药市场独占期的基础上再延长2年。

二是对儿童受试者进行特殊的安全保障设计，并为儿童临床试验受试者提供更高额度的资助。强化儿童临床试验研究者的专业培养和伦理塑造，加强受试者的安全研究，对儿童受试者进行特殊的安全保障设计。加强风险管控，探索推出儿童药物临床试验责任保险，由财政给予一定补贴，加大对儿童临床试验受试者及其家长的资助力度。

三是探索专门针对儿童设计的临床试验指导细则。遵循“风险最小、伤害最小”原则，从伦理学、入选操作、评价方法、数据和安全监察、生长发育监测等方面着手，探索制定专门针对儿童的临床试验指导细则。

四是中央、省级财政加大对儿童用药研发的财政支持，提高儿童用药可及性。出台针对研发生产儿童用药企业的专门的财政补贴政策或税收优惠政策，鼓励和支持儿童用药品和适宜剂型的研发，支持儿童用中成药创新研发，大力推动高质量科技成果在儿童健康领域的转化和应用，鼓励有条件的医院开展儿童用药品种的院内制剂研发。